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魁北克省政府已将目前全球最贵的药物Zolgensma纳入医保，该药可用来治疗罕见遗传病——脊髓性肌肉萎缩症（SMA），一剂就要280万元，用药对象为未满2岁的患者。
自 10 月 20 日起，Zolgensma 将被添加到魁省医疗机构提供的药物清单中，这意味着它将被魁省疾病保险 (RAMQ) 覆盖。 今天，魁省卫生和社会服务部表示，这对于患有脊髓性肌萎缩症的儿童和他们的家庭来说是非常好的消息，政府此前一直在与制药商Novartis谈判，希望能降低药物价格，谈判在最后几天取得了成功。 Zolgensma于2019年5月被FDA批准上市，由于是一种潜在的一次性治愈疗法，Zolgensma的定价为280万元，被喻为制药史上单价最贵的药物。 脊髓性肌肉萎缩症是由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症，幼儿期之前的发病率为每10万人中1至2人。如果出生后不久就发病，在不使用呼吸机的情况下，许多患者在1岁半之前就会死亡。 |
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